パーキンソン病びょうは手足てあしが震ふるえたり、筋肉きんにくがこわばったりして体からだが動うごかしにくくなる難病なんびょうで、脳のう内ないで体からだを動うごかす指令しれいを送おくる役割やくわりを担になう神経しんけい伝達でんたつ物質ぶっしつの「ドーパミン」を作り出つくりだす神経しんけい細胞さいぼうが減少げんしょうすることで発症はっしょうします。

パーキンソン病びょうの治療ちりょうでは、不足ふそくするドーパミンを補おぎなうための薬くすりやドーパミンの作用さようを強つよめる薬くすりが使つかわれていますが、症状しょうじょうを緩和かんわしたり、悪化あっかを遅おくらせたりする効果こうかはあるものの、根本こんぽん的てきな治療ちりょう法ほうは開発かいはつされていません。

今回こんかい、治験ちけんが始はじまったパーキンソン病びょうの遺伝子いでんし治療ちりょうは症状しょうじょうを改善かいぜんさせる効果こうかを継続けいぞくさせることを目指めざしていて、病気びょうきの進行しんこうで薬くすりの効果こうかが弱よわくなった患者かんじゃの前ぜん頭部とうぶに小ちいさな穴あなを開あけ、大脳だいのうの「被ひ殻から」と呼よばれる部分ぶぶんに直接ちょくせつ、遺伝子いでんしを注入ちゅうにゅうします。

遺伝子いでんしを「アデノ随伴ずいはんウイルス」という人体じんたいに無害むがいなウイルスを使つかって、被ひ殻からの中なかにあるドーパミンを受け取うけとる神経しんけい細胞さいぼうに届とどけることで、この細胞さいぼうでドーパミンが継続けいぞく的てきに作つくられるようにするということです。

パーキンソン病びょうの治療ちりょうについては今回こんかいの治験ちけん以外いがいにも根本こんぽん的てきな治療ちりょうを目指めざす研究けんきゅうが国内こくない外がいで進すすめられていて、京都大きょうとだい学がくのグループはヒトのiPS細胞さいぼうから神経しんけい細胞さいぼうの元もととなる細胞さいぼうを作り出つくりだし、患者かんじゃの脳のうに移植いしょくする臨床りんしょう試験しけんを4年ねん前まえから実施じっしし、安全あんぜん性せいや有効ゆうこう性せいの検証けんしょうを進すすめています。

また、患者かんじゃの脳のう内ないの神経しんけい細胞さいぼうに蓄積ちくせきする「αあるふぁシヌクレイン」と呼よばれる異常いじょうなたんぱく質たんぱくしつが神経しんけい細胞さいぼうの減少げんしょうに関係かんけいがあると考かんがえられていることから、欧米おうべいや日本にっぽんの製薬せいやく会社かいしゃはこのたんぱく質たんぱくしつを取り除とりのぞく抗体こうたい医薬いやくなどの開発かいはつを進すすめています。